Разработан новый метод лечения наследственных заболеваний

Американские биологи разработали новый способ генной терапии, который позволяет одновременно корректировать множество мутаций, вызывающих наследственные заболевания, передает Sports.kz со ссылкой на Gazeta.ru.

Технология отличается высокой точностью и эффективностью, а также впервые продемонстрировала способность устранять патогенные изменения ДНК у позвоночных — на примере рыбок данио-рерио с мутациями, вызывающими сколиоз. Работа опубликована в журнале Nature Biotechnology (NB).

Ключевым элементом нового метода стали ретроны — фрагменты бактериальной ДНК, которые в природе защищают микробы от вирусов. Ранее ретроны уже использовались в экспериментах на клетках млекопитающих, но с крайне низкой эффективностью: только 1,5% клеток получали исправленный участок генома. В новой версии метода этот показатель вырос до 30%, и, как отмечают авторы, его можно еще повысить.

Главное преимущество технологии — универсальность. В отличие от традиционных подходов, таких как CRISPR/Cas9, новый метод способен заменять сразу целые участки дефектной ДНК на здоровую копию. Это означает, что одно решение может подходить сразу множеству пациентов с разными комбинациями мутаций.

«Большинство существующих методов направлены на исправление одной-двух мутаций, и это оставляет множество людей без терапии. Наша цель — создать инструмент, который сможет помочь гораздо большему числу пациентов с редкими вариантами мутаций», — рассказал соавтор исследования, аспирант Техасского университета Джесси Баффингтон.

Сейчас команда работает над применением метода для лечения муковисцидоза — генетического заболевания, при котором из-за мутаций в гене CFTR нарушается работа дыхательных путей.

Найден неожиданный механизм борьбы с раком